穿越百年 | 带你走近慢粒的发展变革史

1960年，美国费城的两位科学家发现了慢性粒细胞白血病（CML）患者特有的染色体异常——费城染色体。 这一发现为解开慢粒的发病机制提供了关键线索，也开启了慢粒治疗的革命性进程。

半个世纪前，慢粒还被视为不治之症。患者通常在诊断后3-5年内因病情恶化而死亡。然而，随着分子生物学和靶向药物的发展，慢粒已成为一种可长期控制的慢性病。

2001年，诺华公司研发的格列卫（伊马替尼）上市 ，彻底改变了慢粒的治疗格局。 格列卫是首个针对费城染色体异常的靶向药物 ，它能特异性抑制BCR-ABL融合基因编码的异常酪氨酸激酶。临床试验显示，98%的慢性期慢粒患者在接受格列卫治疗后能实现血液学缓解，83%的患者能实现细胞遗传学缓解。

格列卫的成功不仅为慢粒患者带来了希望，也开创了精准医疗的新时代。它证明了通过靶向肿瘤细胞的特定分子异常，可以实现更有效、副作用更小的治疗。这一理念后来被广泛应用于多种癌症的治疗中。

然而，医学的进步从未止步。 尽管格列卫取得了巨大成功，但仍有部分患者会出现耐药性。 为此，科学家们继续探索新的治疗策略。第二代BCR-ABL抑制剂达沙替尼和尼洛替尼相继问世，为耐药患者提供了新的选择。

近年来，免疫治疗也在慢粒领域展现出巨大潜力。 2021年，美国FDA批准了首个用于慢粒的CAR-T细胞疗法。 这种疗法通过改造患者自身的T细胞来攻击癌细胞，为那些对传统治疗无效的患者带来了新的希望。

此外，研究人员还在探索如何通过联合治疗来提高疗效、降低耐药性。例如，将靶向药物与免疫治疗或化疗联合使用，可能会产生协同效应，进一步提高治愈率。

慢粒治疗的演变历程告诉我们，对疾病机制的深入理解是开发有效治疗方法的基础。从最初的细胞遗传学发现，到分子靶向药物的开发，再到免疫治疗的应用，每一步都是建立在对疾病本质更深刻认识之上的。

更重要的是，慢粒的治疗经验为其他癌症的治疗提供了宝贵启示。它证明了个性化、精准治疗的重要性，也展示了多学科协作在攻克复杂疾病中的价值。

尽管如此，我们仍需保持谨慎乐观的态度。慢粒治疗虽然取得了巨大进步，但仍未达到完全治愈的目标。未来，我们需要继续深化对疾病机制的理解，开发更有效的治疗方法，并努力提高治疗的可及性和可负担性，让更多的患者受益于医学的进步。