发布时间:2024-09-16
糖尿病治疗领域迎来重大突破。 近日,海军军医大学第二附属医院殷浩教授团队在国际学术期刊《细胞发现》上发表论文,宣布成功利用自体再生胰岛移植治愈一名25年糖尿病病史患者。这是 全球首例利用干细胞来源的自体再生胰岛移植成功治愈胰岛功能严重受损糖尿病的案例。
殷浩教授团队采用的技术路线是将患者血液中的PBMC重编程为自体IPSC细胞,再使用国际首创技术将其转化为内胚层干细胞,最终在体外再造胰岛组织。该患者在接受移植手术后,于术后第11周开始完全脱离外源胰岛素,改为口服降糖药。术后第45周,患者取消口服降糖药,至今已彻底脱离胰岛素长达33个月。
与此同时,北京大学邓宏魁教授研究团队、中国医学科学院彭小忠研究员研究团队和天津市第一中心医院沈中阳教授研究团队合作,在国际权威期刊《自然·医学》上发表重要研究成果。他们解决了高效诱导人多能干细胞(IPS)分化成为功能成熟的胰岛细胞的难题。 研究团队通过临床前期灵长类糖尿病模型,将人IPS来源的胰岛移植给糖尿病恒河猴 ,受体猴血糖控制水平较移植前得到明显改善,糖化血红蛋白显著下降。更为重要的是,研究团队在灵长类动物实验周期内未发现移植细胞发生致瘤现象,初步验证了人IPS来源的胰岛移植治疗方案的安全性。
国外在糖尿病细胞疗法方面也取得显著进展。福泰制药在第84届美国糖尿病协会(ADA)科学年会上公布其在研胰岛素细胞疗法临床1/2期试验最新数据。结果显示,接受福泰制药单次全剂量VX-880输注后90天内, 所有1型糖尿病患者均显示出胰岛细胞移植成功和对葡萄糖反应的胰岛素生成。 在最后一次随访时,12名患者中有11名减少或停止使用外源性胰岛素超过一年,糖化血红蛋白(HbA1c)低于7个百分点。
然而,干细胞疗法在临床上的广泛应用仍面临诸多挑战。首先, 患者在接受干细胞治疗后仍需要接受长期免疫抑制治疗 ,以保护输入的胰岛细胞免受免疫排斥。其次,以多能干细胞为原料制备的胰岛组织在复杂的分化过程中可能存在目标细胞纯度及非靶细胞存留问题,特别是体系内残留的未分化细胞可能导致体内成瘤风险。
未来,糖尿病治疗领域的研究方向将聚焦于干细胞来源的再生胰岛组织作为临床药物的药效学研究、适应证的进一步拓展,以及开发无需免疫抑制的“通用型”再生胰岛组织制备技术。同时,探索新型干细胞来源,如内胚层特异性干细胞,具有定向分化特异性及体内安全性方面的优势。
随着科技的不断进步,糖尿病治疗正朝着更加精准、有效的方向发展。从传统的胰岛素注射到如今的干细胞疗法,再到未来可能实现的治愈性治疗,糖尿病患者的生活质量有望得到显著改善。然而,我们也要认识到,目前这些创新疗法仍处于临床研究阶段,其安全性和长期疗效还需要进一步验证。相信在不久的将来,我们能够看到更多突破性成果,为糖尿病患者带来福音。